contexte

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie grave caractérisée par la dégénérescence des neurones moteurs. Il s'agit de nerfs spécialisés qui transmettent les "ordres" du cerveau aux muscles. Ce sont les muscles, y compris ceux qui font bouger la langue et qui aident à respirer, qui sont le plus souvent affectés et peu à peu paralysés, d’où le caractère mortel de cette terrible maladie. La cause de la SLA reste largement inconnue. À ce jour, aucun traitement n'est connu pour guérir la maladie : seuls deux médicaments ayant le potentiel de ralentir légèrement la progression de la maladie sont approuvés. Il est donc de la plus haute importance de trouver de nouvelles options thérapeutiques.

 

Projet

Ce projet consiste à tester la sécurité d'un médicament appelé Tideglusib. Il a été démontré que ce traitement peut réduire l'accumulation d'une protéine toxique que l'on retrouve dans le cerveau de plus de 90 % des patients atteints de SLA. Le critère principal de cette étude est d'évaluer la sécurité et la tolérance du Tideglusib 1000 mg/j chez les patients atteints de SLA, définie par une élévation des enzymes hépatiques. Si aucun effet secondaire sévère/intolérable n'est observé et si ce médicament montre un bénéfice dans une étude courte (18 mois), cela permettrait de justifier un essai plus important et plus long, qui pourrait finalement conduire à l'approbation de ce médicament pour la population générale des patients.

 

cheffe de projet

Docteure Annemarie Hübers, Médecin adjointe agrégée, Service de neurologie, Département des neurosciences cliniques, Hôpitaux universitaires de Genève & Privat docente, Faculté de médecine, Département des neurosciences cliniques, Université de Genève