PACT : Redonner espoir aux personnes atteintes de maladies rares

Contexte

Pour de nombreuses personnes atteintes de maladies génétiques rares, aucun traitement n’existe encore. Les patients, patientes et leurs familles vivent souvent dans l’incertitude face à l’évolution d’une maladie pour laquelle la médecine ne dispose pas de solution. Ces dernières années, une nouvelle approche thérapeutique a émergé : les oligonucléotides antisens (ASO). Ces traitements personnalisés permettent de concevoir des médicaments adaptés au profil génétique de la personne et ouvrent la voie à une médecine véritablement individualisée. Transformer cette avancée scientifique en réalité clinique reste toutefois un défi, qui nécessite des collaborations étroites entre chercheurs et chercheuses, médecins, autorités et organisations spécialisées.

Projet

Dans ce contexte, les HUG souhaitent créer un Centre de thérapies innovantes en partenariat avec la Fondation n-Lorem et la Fondation espeRare afin de faciliter l’accès à ces traitements pour les maladies rares. Le projet PACT en sera la première initiative en Suisse. Il permettra d’identifier des patients et patientes pouvant bénéficier de thérapies personnalisées par ASO, de développer ces traitements et d’assurer leur suivi médical dans un cadre sécurisé. Au-delà du traitement, PACT s'appuiera sur un écosystème réunissant médecins, spécialistes de la génétique et du monde la recherche afin d’améliorer les connaissances et les soins dans le domaine des maladies rares. Ce projet porte une ambition claire : ouvrir un nouveau chapitre dans la prise en charge des maladies rares et offrir un espoir aux patients, patientes et à leurs familles.

Cheffe de projet

Professeure Klara Posfay-Barbe, Direction médicale et qualité, Hôpitaux universitaires de Genève et Professeure ordinaire, Département de pédiatrie, gynécologie et obstétrique, Faculté de Médecine de l'Université de Genève